FDA одобрило первую генную терапию потери слуха
Родион Владимиров2026-04-24T18:18:57+03:00Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Otarmeni компании Regeneron для лечения редкой генетической формы глухоты, вызванной мутациями в гене отоферлина (OTOF). Препарат стал первой в истории генной терапией этого заболевания.Как работает препаратOtarmeni представляет собой однократную инъекцию на основе модифицированных аденоассоциированных вирусов (AAV9), которые доставляют исправную копию гена OTOF [...]