Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США запустило инициативу по перепрофилированию уже одобренных лекарственных препаратов для новых применений. Цель — ускорить доступ пациентов к эффективным вариантам лечения, опираясь на уже существующие данные по безопасности и эффективности, без проведения новых клинических испытаний с нуля.
До 11 июня 2026 года FDA принимает предложения от врачей, пациентов и других заинтересованных сторон о приоритетных заболеваниях и потенциальных препаратах-кандидатах. Особый акцент делается на лекарственных средствах, не представляющих коммерческого интереса для производителей, — именно они чаще всего остаются вне поля регуляторного внимания, несмотря на потенциальную клиническую ценность.
Приоритетные терапевтические области
В центре внимания инициативы — метаболические и нейродегенеративные заболевания, редкие патологии, нарушения женского и мужского здоровья, а также расстройства, связанные с употреблением психоактивных веществ.
Три уровня доказательности
FDA запрашивает предложения по трём уровням имеющихся данных: препараты с уже достаточной доказательной базой для нового применения; средства с многообещающими клиническими наблюдениями — отчётами о случаях и сериями случаев; а также вещества с перспективными доклиническими результатами, в том числе полученными с применением искусственного интеллекта и машинного обучения.
Помимо предложения кандидатов, заинтересованные стороны могут сообщать о барьерах, препятствующих разработке или использованию перепрофилированных препаратов, — особенно в отсутствие коммерческой заинтересованности производителей.
Прецедент: возвращение Wellcovorin
Наглядным примером реализации подхода стало возвращение на рынок препарата Wellcovorin (кальция лейковорин) компании GSK, снятого с продажи ещё в 1990-х годах. В октябре 2025 года FDA одобрило его применение для лечения церебральной недостаточности фолатов у пациентов с определённым генетическим вариантом. Одобрение было основано на опубликованной научной литературе и известных данных о механизме действия препарата — без проведения новых клинических испытаний.
Контекст
Инициатива развивает ранее запущенные программы FDA, включая онкологический проект Project Renewal по обновлению маркировки препаратов в соответствии с современными научными данными. Агентство планирует сотрудничество с Национальными институтами здравоохранения и Центрами услуг Medicare и Medicaid.
Заявление об инициативе было подписано Марти Макари, который покинул пост комиссара FDA 14 мая 2026 года. Временным исполняющим обязанности комиссара назначен Кайл Диамантас. Запущенный механизм перепрофилирования лекарств продолжит работу под руководством нового главы агентства.
