Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Otarmeni компании Regeneron для лечения редкой генетической формы глухоты, вызванной мутациями в гене отоферлина (OTOF). Препарат стал первой в истории генной терапией этого заболевания.
Как работает препарат
Otarmeni представляет собой однократную инъекцию на основе модифицированных аденоассоциированных вирусов (AAV9), которые доставляют исправную копию гена OTOF непосредственно в клетки внутреннего уха. По результатам клинических исследований, терапия восстановила слух у 90% участников, а эффект сохранялся на протяжении более 2,5 лет.
Доступность и ценообразование
Regeneron объявила, что в рамках соглашения с американской администрацией препарат будет доступен пациентам в США бесплатно. Взамен компания получит освобождение от будущих требований принудительного регулирования цен, а также тарифные послабления на три года.
Кому показан препарат
Заболевание, для которого одобрен Otarmeni, встречается у 20–50 детей в год и развивается при наследовании двух дефектных копий гена OTOF — по одной от каждого родителя. Ранее завершённые крупномасштабные испытания, проведённые совместно китайскими и американскими исследователями, подтвердили, что терапию можно проводить в условиях обычных больниц, что существенно расширяет её доступность.
