Дети — это не просто «маленькие взрослые». Динамические изменения в созревании органов и путях метаболизма (ADME) создают уникальные вызовы, когда проводится оценка безопасности в педиатрии. Исторически для этого использовались исследования на ювенильных животных (JAS), однако FDA и международное сообщество взяли курс на сокращение таких тестов.
В недавнем отчёте воркшопа FDA и Triangle CERSI подчёркивается роль новых методологий (New Approach Methodologies, NAMs). К ним относятся скрининг вторичных фармакологических мишеней, in vitro системы на основе человеческих клеток (например, микрофизиологические системы, MPS) и вычислительные модели (in silico, PBPK, QSP).
Интеграция этих инструментов для «взвешивания доказательств» (weight-of-evidence) позволяет раньше выявлять сигналы нежелательных явлений, уточнять биологическую правдоподобность рисков и принимать более обоснованные регуляторные решения в соответствии с гайдлайнами ICH E11A и S11. Для специалистов по фармаконадзору это означает необходимость готовности к работе с новыми форматами данных и модельно-ориентированной разработкой (MIDD).