Российские ученые разработали инновационную технологию лечения рака на основе редактирования генома с использованием системы CRISPR/Cas. Об этом рассказал руководитель лаборатории генетических технологий в создании лекарственных средств Сеченовского университета Дмитрий Костюшев. По его словам CRISPR/Cas-комплексы можно перенастраивать для решения различных задач включая редактирование генов эпигенома и изменение последовательности нуклеотидов ДНК или РНК. Универсальная система доставки позволяет транспортировать в целевой орган противоопухолевые молекулы или системы генетического редактирования что открывает широкие возможности для исправления мутаций уничтожения опухолей и подавления инфекций.
Ранее Дмитрий Костюшев сообщил что созданная в университете невирусная система доставки и технология «упаковки» CRISPR/Cas-комплексов уже показали свою эффективность в лечении гепатита В. В одну наночастицу помещается 200-250 копий противовирусных комплексов что достаточно для удаления всех копий вирусного генома в инфицированной клетке. Препарат характеризуется коротким временем жизни — через 20-24 часа он полностью выводится из печени не оставляя следов. Благодаря отсутствию чужеродных вирусных или бактериальных компонентов иммунная система не воспринимает его как угрозу что снижает риск побочных эффектов.
По словам ученого фундаментальная часть работы уже завершена и теперь исследователи сосредоточены на подготовке к клиническим испытаниям. Дмитрий Костюшев выразил уверенность что первые пациенты смогут получить препарат уже в ближайшие годы. Новая технология имеет потенциал не только для лечения вирусных заболеваний таких как гепатит В но и для терапии рака благодаря своей универсальности и точности воздействия на генетическом уровне.