Российская биофармацевтическая компания «Генериум» объявила о регистрации оригинального препарата «Клотилия» (веренафусп альфа) — первого в мире лекарственного средства, обеспечивающего доставку фермента в центральную нервную систему при лечении мукополисахаридоза II типа (синдрома Хантера).
Регистрационное удостоверение на препарат выдано Министерством здравоохранения Российской Федерации, что делает «Клотилию» первой инновационной разработкой такого уровня, созданной в России для лечения орфанных (редких) заболеваний.
Новый механизм действия
«Клотилия» принципиально отличается от существующих терапий: препарат использует инсулиновый рецептор для транспортировки фермента в головной мозг, где он расщепляет токсичные гликозаминогликаны (мукополисахариды).
Значение для пациентов
Синдром Хантера (мукополисахаридоз II типа) — редкое наследственное заболевание, связанное с дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы. Болезнь преимущественно поражает мальчиков и приводит к прогрессирующему повреждению органов, тканей и костей. Симптомы обычно проявляются в возрасте 2–4 лет и постепенно усиливаются.
До появления «Клотилии» существующие ферментозаместительные терапии не обеспечивали проникновение действующего вещества через гематоэнцефалический барьер, что ограничивало их эффективность при поражении центральной нервной системы.
Производство и перспективы
Препарат будет выпускаться на российских производственных мощностях компании «Генериум» по полному циклу.
Производство готовой формы организовано на новом заводе компании в особой экономической зоне «Технополис Москва» (площадка «Алабушево»).
По словам руководства компании, «Генериум» намерен выйти с терапией на международный рынок, чтобы сделать инновационное лечение доступным пациентам в разных странах.