Designed by Freepik
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило компании Sarepta Therapeutics возобновить использование генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Это решение было принято после тщательного анализа трех случаев смерти участников клинических исследований, связанных с препаратами компании. По данным регулятора, причинно-следственная связь между применением Elevidys и летальными исходами не была установлена.
- Случай в Бразилии
- В июле 2023 года скончался восьмилетний мальчик, участвовавший в III фазе клинических испытаний Elevidys.
- Анализ показал, что причиной смерти стала тяжелая вирусная инфекция (грипп А), а не сам препарат. Этот вывод был подтвержден как FDA, так и бразильскими органами здравоохранения.
- Другие случаи
- В марте 2023 года умер 16-летний подросток, получивший Elevidys на финальной стадии испытаний.
- В июле того же года скончался 51-летний участник I фазы исследований SRP-9004 — другой генной терапии Sarepta, предназначенной для лечения конечностно-поясной дистрофии.
Во всех случаях у пациентов развилась острая печеночная недостаточность на фоне прогрессирования заболевания и утраты способности передвигаться без помощи.
- Оба препарата содержат исправленные гены, доставляемые в организм с помощью вирусного вектора AAVrh74.
- Однако иммунная система пациента может воспринимать вектор как чужеродный объект, вызывая воспаление печени.
18 июля 2023 года FDA потребовало от Sarepta временно приостановить реализацию Elevidys из-за третьего случая смерти. Компания изначально выразила несогласие, но выполнила требование 21 июля.
Препарат был одобрен в 2023 году, несмотря на противоречивые результаты клинических испытаний. На это повлияли организации, представляющие интересы пациентов с МДД, которые выступали за доступ к новому методу лечения, даже при недостаточно подтвержденной эффективности. В пресс-релизе FDA подчеркнуло важность учета мнения таких объединений.
- Для пациентов
- Возобновление применения Elevidys дает надежду на замедление прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна.
- Однако необходимы дополнительные исследования для подтверждения безопасности и эффективности терапии.
- Для производителей
- Решение FDA подчеркивает важность тщательного мониторинга безопасности генных терапий.
- Компании необходимо продолжать сотрудничество с регуляторами для минимизации рисков.
В условиях повышенного внимания к безопасности генных терапий ключевую роль могут играть:
- Персональные менеджеры по фармаконадзору, которые обеспечивают непрерывный мониторинг побочных эффектов и своевременное информирование регуляторов.
- Контактные лица по фармаконадзору, координирующие сбор данных о безопасности препаратов.
- Пользовательское тестирование и аудит, проверяющие соответствие процедур применения препаратов установленным стандартам.
Elevidys является одним из самых дорогих препаратов в мире. Стоимость одной внутривенной инфузии составляет 3,2 млн долларов, что делает лечение доступным лишь для ограниченного числа пациентов.
МДД — редкое генетическое заболевание, поражающее преимущественно мальчиков. Оно вызывает прогрессирующую атрофию мышц, приводящую к потере двигательных функций. Большинство пациентов не доживают до 30 лет из-за нарушений работы дыхательных мышц и сердца.