Японская фармацевтическая компания Otsuka получила ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на препарат Voyxact (сибепренлимаб) — первый в своем классе биологический препарат для лечения иммуноглобулиновой нефропатии (IgAN), известной также как болезнь Берже.
Препарат предназначен для снижения уровня белка в моче (протеинурии) у пациентов с хроническим аутоиммунным заболеванием почек.
При болезни Берже в почечных клубочках откладываются аномальные формы иммуноглобулина A (IgA), что вызывает воспаление и разрушает фильтрационную систему почек. В тяжелых случаях это приводит к хронической почечной недостаточности, требующей диализа или трансплантации.
Решение FDA основано на данных исследования III фазы, где Voyxact сравнивался с плацебо.
После 9 месяцев терапии у пациентов, получавших препарат, уровень протеинурии снизился на 51%, тогда как в группе плацебо наблюдалось повышение на 2%.
Voyxact стал первым биологическим препаратом для терапии IgAN, в то время как все ранее одобренные средства представляли собой малые молекулы.
Уникальность Voyxact заключается в ингибировании белка APRIL, регулирующего выработку патологического IgA.
Блокируя APRIL, препарат воздействует на первопричину заболевания, а не на симптомы воспаления.
Для сравнения, другие препараты для лечения IgAN действуют через комплемент-систему, эндотелиновые рецепторы или гормональную регуляцию.
Отдельного внимания заслуживает решение FDA не ограничивать применение Voyxact показателем UPCR (соотношение белка к креатинину в моче) — в отличие от других препаратов, таких как Vanrafia (Novartis).
Voyxact открывает новое направление в лечении иммуноглобулиновой нефропатии и становится переломным событием в развитии биотерапии заболеваний почек.
По оценкам экспертов, мировой рынок терапии IgAN оценивается в $6–10 млрд ежегодно, и Otsuka становится первооткрывателем сегмента APRIL-ингибиторов.
Тем не менее, аналитики прогнозируют быстрое усиление конкуренции, поскольку несколько фармацевтических компаний уже ведут разработки препаратов с аналогичным механизмом действия.