Фармацевтическая компания «Герофарм» получила регистрационное удостоверение на препарат «Аталурен», предназначенный для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД).
Препарат стал первым российским дженериком оригинального лекарства Translarna (аталурен), разработанного ирландской биофармацевтической компанией PTC Therapeutics, сообщили в пресс-службе компании.
Миодистрофия Дюшенна — редкое наследственное заболевание, вызываемое нарушением синтеза белка дистрофина, который необходим для нормальной работы мышц.
Недостаток дистрофина приводит к прогрессирующей мышечной слабости, утрате способности ходить, дыхательной и сердечной недостаточности. Болезнь диагностируется в детском возрасте, преимущественно у мальчиков (1 случай на 3,5 тыс. новорожденных).
В России, по данным на 2024 год, зарегистрировано около 2 тыс. пациентов с МДД. Заболевание неизлечимо, но терапия позволяет замедлить его развитие и сохранить качество жизни.
Клинические исследования биоэквивалентности российского «Аталурена» с участием 100 добровольцев подтвердили полную идентичность оригинальному препарату по профилю эффективности и безопасности.
Препарат стимулирует синтез дистрофина, замедляя разрушение мышечных волокон.
По данным компании, средство обладает высокой переносимостью и благоприятным профилем безопасности.
Производство «Аталурена» будет организовано в России по полному циклу, в дозировках 125 мг, 250 мг и 1000 мг. Препарат показан ходячим пациентам от 2 лет с подтвержденной нонсенс-мутацией гена DMD, вызывающей МДД.
Оригинальный препарат Translarna входит в программу закупок фонда «Круг добра» и стоит около 3,5 млн рублей за упаковку (1000 мг №30), занимая 8-е место в рейтинге самых дорогих лекарств России по данным IT-компании «Курсор».
Ранее сообщалось, что российская компания «Генериум» также начала клинические испытания генного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна.
Регистрация дженерика «Аталурен» от «Герофарм» стала важным шагом в импортонезависимости и расширении доступа пациентов к орфанным лекарствам в России.