Designed by Freepik
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало инновационный препарат Imaavy (nipocalimab) , разработанный компанией Johnson & Johnson (J&J) , для лечения генерализованной миастении гравис у пациентов старше 12 лет. Это первый в мире препарат, подавляющий активность неонатального Fc-рецептора (FcRn) , что открывает новые горизонты в терапии аутоиммунных заболеваний.
Как работает Imaavy?
Механизм действия препарата основан на блокировании FcRn-рецепторов , которые играют ключевую роль в защите иммуноглобулина G (IgG) от распада. При аутоиммунных заболеваниях, таких как миастения гравис, организм вырабатывает патологические IgG-аутоантитела, атакующие собственные ткани. В случае миастении эти антитела поражают рецепторы в нервно-мышечных соединениях, нарушая передачу нервных сигналов к мышцам и вызывая их прогрессирующее ослабление.
Imaavy блокирует FcRn-рецепторы, что приводит к ускоренному разрушению патогенных антител. Исследования показали, что препарат способен снижать уровень аутоантител на 75% уже после первой инъекции , что значительно улучшает состояние пациентов.
Кому показан препарат?
Препарат рекомендован для пациентов с положительными антителами к:
- Ацетилхолиновому рецептору (AChR)
- Мышечно-специфической киназе (MuSK)
Эти белки являются основными мишенями для IgG-аутоантител при миастении гравис. Применение Imaavy в сочетании со стандартной терапией показало значительное улучшение состояния участников клинических исследований, причем эффект сохранялся на протяжении 20 месяцев наблюдения.
Путь к регистрации
Права на препарат перешли к J&J в 2020 году, когда компания приобрела биотехнологический стартап Momenta Pharmaceuticals за 6,5 млрд долларов . Эта сделка стала частью стратегии J&J по усилению своего присутствия на рынке препаратов для лечения редких аутоиммунных заболеваний.
Заявка на регистрацию Imaavy уже рассматривается регуляторными органами нескольких стран, что может расширить доступ к препарату для пациентов по всему миру.
Почему это важно?
Миастения гравис — это хроническое аутоиммунное заболевание, которое серьезно влияет на качество жизни пациентов. Традиционные методы лечения часто недостаточно эффективны или сопровождаются серьезными побочными эффектами. Imaavy представляет собой новый класс терапии, который не только уменьшает количество патогенных антител, но и обеспечивает длительный эффект.
Кроме того, успех препарата демонстрирует важность инвестиций в исследования и разработки новых механизмов действия лекарственных средств. Компании, такие как J&J, продолжают привлекать специалистов по услуге проведения клинических исследований и услуге токсикологической оценки (ПДЕ) для создания инновационных решений в фармацевтике.
Будущее FcRn-блокаторов
Одобрение Imaavy открывает двери для дальнейших исследований в области использования FcRn-блокаторов для лечения других аутоиммунных заболеваний, таких как системная красная волчанка, васкулит и иммунная тромбоцитопеническая пурпура. Ученые считают, что этот механизм может стать универсальным подходом для снижения уровня патогенных антител при различных состояниях.