Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA ) рекомендовало выдать условное регистрационное удостоверение на препарат Duvyzat® [Italfarmaco S.p.A.] (МНН — гивиностат) для применения у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в возрасте от шести лет , которые ещё сохраняют способность ходить .
Решение основано на заключении Комитета по оценке лекарственных средств для человека (CHMP ), принятое после анализа результатов клинических исследований.
📊 Основные данные:
- В рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании участвовали 120 амбулаторных пациентов с МДД в возрасте от 6 лет и старше, все они получали сопутствующую стероидную терапию .
- Из них:
- 79 пациентов получали гивиностат,
- 41 пациент находился в группе плацебо.
🔹 Первичной конечной точкой исследования было изменение времени, необходимого для подъема по четырём ступеням (4 Stair Climb – 4SC) — широко используемого показателя оценки двигательной функции у пациентов с МДД.
🔹 Результаты показали положительное влияние гивиностата на сохранение двигательной активности через 18 месяцев терапии.
⚖️ Профиль безопасности
Данные по безопасности основывались на наблюдении за 179 пациентами , принимавшими участие в клинических испытаниях. Общая переносимость препарата оценивалась как удовлетворительная.
✅ Условная регистрация: что это значит?
Условная регистрация выдается в случае, когда ожидаемая польза препарата для пациентов превышает потенциальные риски , несмотря на наличие некоторых нерешённых вопросов. Она позволяет обеспечить более ранний доступ к препарату при соблюдении обязательства по предоставлению дополнительных данных в дальнейшем.