Designed by Freepik
Российская биотехнологическая компания «Биокад» подала документы в Минздрав для регистрации первого в стране оригинального препарата для генной терапии гемофилии В — арвенакоген санпарвовек . Этот препарат станет важным шагом в лечении редкого наследственного заболевания, которое характеризуется нарушением свертываемости крови. Препарат разработан с использованием рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов (rAAV) и будет вводиться пациентам однократно , что значительно упрощает процесс лечения.
Регистрация по правилам ЕАЭС
Регистрационное досье на препарат подается в соответствии с процедурой условной регистрации по правилам Евразийского экономического союза (ЕАЭС). Это стало возможным благодаря положительным результатам клинического исследования совмещенных I–II фаз (ANB-002-1/SAFRAN).
Несмотря на регистрацию, наблюдение за всеми участниками клинического исследования продолжится как минимум пять лет , чтобы оценить долгосрочную безопасность и эффективность препарата. Также планируется запуск клинического исследования III фазы (ANB-002-2/MAGNOLIA), в котором примут участие новые пациенты.
Разработка арвенакогена заняла более семи лет , а собственные инвестиции компании в проект превысили 3 млрд рублей . Это уникальный пример отечественной научной разработки, которая может вывести Россию на передовые позиции в области генной терапии.
Клинические исследования: ключевые этапы
Разрешение на проведение I/II фазы клинического исследования препарата ANB-002 было получено в феврале 2023 года. Исследование включает 54 пациента , а его завершение запланировано на середину 2031 года .
Глобальный опыт: дорогие лекарства и их доступность
В мире уже одобрены три препарата для генной терапии гемофилии:
- Etranacogene dezaparvovec (компания uniQure) для лечения гемофилии В. Препарат был одобрен FDA в 2022 году и стал одним из самых дорогих лекарств в мире с ценой 3,5 млн долларов .
- Valoctocogene roxaparvovec (BioMarin Pharmaceutical) для лечения гемофилии А, одобренный в 2023 году за 2,9 млн долларов .
- Fidanacogene elaparvovec (Pfizer), который также применяется при гемофилии В. Однако в феврале 2025 года издание Fierce Pharma сообщило, что Pfizer прекратила выпуск этого препарата из-за низкого спроса. Официально компания не комментировала это решение, но препарат все еще указан на корпоративном сайте.
В России эти препараты пока не зарегистрированы, что делает разработку «Биокад» особенно значимой. Она может стать первой доступной альтернативой для российских пациентов с гемофилией В.
Почему генная терапия так важна?
Гемофилия В — это редкое наследственное заболевание, при котором организм не вырабатывает достаточного количества фактора IX свертывания крови. Традиционные методы лечения предполагают регулярные инъекции факторов свертывания, что создает значительные неудобства для пациентов. Генная терапия позволяет однократно доставить функциональный ген в клетки печени, что восстанавливает естественную выработку фактора IX.