💡 Важные факты:
- Что произошло?
FDA впервые одобрило препарат на основе мезенхимальных стромальных клеток (Ryoncil) для лечения острой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). - Клинические исследования:
В рамках III фазы клинических испытаний у 70% пациентов наблюдался общий ответ, а у 30% зафиксировано полное исчезновение симптомов. - Ключевые характеристики Ryoncil:
- Препарат создан на основе мезенхимальных клеток из костного мозга доноров.
- Эти клетки корректируют работу иммунной системы, минимизируя воспаление.
- Проблема РТПХ:
РТПХ — это тяжелое осложнение после трансплантации костного мозга, когда иммунные клетки донора атакуют организм реципиента. - Ежегодно около 10 000 пациентов в США проходят подобные операции, из них 1 500 — дети.
- Стероидная терапия, применяемая стандартно, не помогает в половине случаев.
- Путь к регистрации:
FDA дважды отказывало в регистрации препарата в 2020 и 2023 годах, но одобрило после усовершенствования методов оценки терапевтической активности и качества.
📌 Роль в фармаконадзоре и мониторинге:
- Лекарство может изменить подход к лечению осложнений в рамках международных стандартов безопасности и программы оценки польза-риск.
- Важна интеграция данных из регистрационного досье и приведение в соответствие с требованиями ЕАЭС.
🏥 Влияние на здравоохранение:
- Препарат помогает не только снизить нежелательные реакции, но и повысить шансы на выживание у пациентов, особенно среди детей.